Metabolismo iodico e funzione tiroidea

Flavia Pugliese
Unità Operativa di Endocrinologia, IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo (FG)

Meccanismo d’azione
Terapia enzimatica sostitutiva del deficit.

Indicazioni terapeutiche
Ipofosfatasia (forme a esordio infantile e forme gravi nell’adulto).

Contro-indicazioni
Ipersensibilità al principio attivo o a uno degli eccipienti.

Preparazioni, via di somministrazione, posologia
Strensiq: soluzione iniettabile 40 mg/mL e 100 mg/mL.
Schema posologico: 2 mg/kg di peso corporeo, somministrati per via sottocutanea tre volte alla settimana, oppure 1 mg/kg di peso corporeo somministrato per via sottocutanea sei volte alla settimana. La dose massima raccomandata è 6 mg/kg/settimana.

Effetti collaterali, avvertenze speciali, precauzioni di impiego, interazioni
Reazioni di ipersensibilità, fino all’anafilassi, entro qualche minuto dalla somministrazione sottocutanea, anche in soggetti in trattamento da più di 1 anno.
Reazione in sede di iniezione (eritema, eruzione cutanea, alterazione del colore della pelle, prurito, dolore, papule, noduli, atrofia): la rotazione dei siti d’iniezione può essere d’aiuto nel ridurre al minimo queste reazioni.
Lipodistrofia localizzata, incluse lipoatrofia e lipoipertrofia, nelle sedi di iniezione dopo diversi mesi: alternare i siti di iniezione per limitare il rischio.
Cranio-sinostosi e calcificazioni ectopiche, sebbene descritte anche nella storia naturale dei pazienti affetti da ipofosfatasia. Non vi sono dati sufficienti per stabilire una relazione causale fra l’esposizione a Strensiq e la progressione della cranio-sinostosi o lo sviluppo delle calcificazioni ectopiche.
Incremento dei livelli sierici di PTH, in particolare durante le prime 12 settimane di terapia: monitorare i livelli di PTH e calcio; può essere necessaria la somministrazione di integratori di calcio e di vitamina D orale.
Incremento ponderale: dieta alimentare controllata.
Non sono note interazioni farmacologiche.
La somministrazione interferisce con la misurazione di routine della ALP sierica, determinando valori di attività della ALP sierica di diverse migliaia di unità per litro. ALP è utilizzata come reagente di rilevamento in molti test di laboratorio di routine. In caso di presenza di asfotase alfa nei campioni clinici di laboratorio, possono essere riportati valori anomali. Il medico deve informare il laboratorio di analisi che il paziente viene trattato con medicinali che influiscono sui livelli della ALP. Nei pazienti trattati possono essere presi in considerazione test alternativi che non utilizzano un sistema reporter coniugato con la ALP.

Limitazioni prescrittive
Può essere prescritto esclusivamente da centri di riferimento abilitati sulla piattaforma dei registri di monitoraggio AIFA.